近期，徐醫(yī)附院血液科在學(xué)科帶頭人徐開林教授的帶領(lǐng)和指導(dǎo)下，由曹江博士醫(yī)療組與江蘇省腫瘤生物治療協(xié)同創(chuàng)新中心、徐醫(yī)附院兒科、上海恒潤(rùn)達(dá)生生物科技有限公司科研協(xié)作，利用世界最先進(jìn)的細(xì)胞免疫治療技術(shù)（CAR-T）同期治療兩例難治、復(fù)發(fā)的急性淋巴細(xì)胞白血病患兒，其中一例患兒據(jù)悉是目前全球接受自體CAR-T治療的最低齡患者。兩例患兒回輸CAR-T細(xì)胞一月時(shí)的復(fù)查結(jié)果顯示各項(xiàng)指標(biāo)恢復(fù)正常，標(biāo)志著治療均獲成功?；純杭议L(zhǎng)對(duì)血液科及曹江博士醫(yī)療組再三表示感謝。

    其中一例患兒尚軒軒（化名），男，2歲半，來自邳州市，2015年3月因皮膚出血點(diǎn)在徐醫(yī)附院確診為急性淋巴細(xì)胞白血?。˙細(xì)胞型），給予化療后病情緩解；6月至北京某醫(yī)院查骨髓示白血病復(fù)發(fā)，予化療后緩解；10月在徐醫(yī)附院復(fù)查骨髓示白血病再次復(fù)發(fā)，給予間斷化療，病情好轉(zhuǎn)；2016年6月，復(fù)查骨髓示白血病細(xì)胞占42%，提示第三次復(fù)發(fā)。此時(shí)目前所有的常規(guī)治療已很難讓患兒存活，患兒家長(zhǎng)希望接受CAR-T治療。由于患兒年齡太小，醫(yī)療風(fēng)險(xiǎn)較大，曹江博士醫(yī)療組與兒科高吉照主任等相關(guān)專家共同制定了詳細(xì)的風(fēng)險(xiǎn)應(yīng)對(duì)方案。患兒在回輸CAR-T細(xì)胞前查骨髓示白血病細(xì)胞占82%，在輸注CAR-T后患兒出現(xiàn)了較嚴(yán)重的細(xì)胞因子風(fēng)暴，經(jīng)醫(yī)療組全力治療度過了危險(xiǎn)期。7月20日，回輸一月時(shí)的骨髓檢查結(jié)果顯未發(fā)現(xiàn)白血病細(xì)胞，白血病微小殘留僅0.295%，提示患兒達(dá)到了完全緩解。

    同期接受CAR-T治療的另一例患兒吳晨晨（化名），男，6歲，來自安徽省宿州市，3年前在徐州市兒童醫(yī)院確診為急性淋巴細(xì)胞白血?。˙細(xì)胞型），給予化療后病情緩解。后定期治療2年余，一直處于緩解狀態(tài)，漸停藥觀察。2015年底發(fā)現(xiàn)病情復(fù)發(fā)，且檢測(cè)發(fā)現(xiàn)多種基因異常，提示疾病屬于高危型，預(yù)后很差，同時(shí)發(fā)現(xiàn)有腦膜白血病，由于多種原因無法行造血干細(xì)胞移植，后聽說徐醫(yī)附院血液科可行CAR-T治療，故慕名前來治療?；純篊AR-T治療前骨髓白血病微小殘留達(dá)到了12.46%，輸注CAR-T后出現(xiàn)了較輕的細(xì)胞因子風(fēng)暴，經(jīng)積極治療后好轉(zhuǎn)。輸注CAR-T一月復(fù)查骨髓示未發(fā)現(xiàn)白血病細(xì)胞，白血病微小殘留已降至0.39%，提示患兒也達(dá)到了完全緩解。

    曹江博士介紹，目前白血病的發(fā)病率是每10萬人里有8-10個(gè)，在所有兒童腫瘤中，白血病占1/3。化療和造血干細(xì)胞移植是治療白血病常見的治療方案。但化療對(duì)一些難治性白血病效果較差，而造血干細(xì)胞移植存在費(fèi)用高等相關(guān)問題。CAR-T技術(shù)目前是全球最新的血液腫瘤治療方案，已有的數(shù)據(jù)證實(shí)CAR-T對(duì)多種難治、復(fù)發(fā)的血液惡性腫瘤均有較好的療效，如急性淋巴細(xì)胞白血病、慢性淋巴細(xì)胞白血病、非霍奇金淋巴瘤等。大約60-90％的難治、復(fù)發(fā)急性淋巴細(xì)胞白血病患者在接受CAR-T治療后可獲得完全緩解。

    CAR-T，全稱是Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy（嵌合抗原受體T細(xì)胞免疫療法）。通過抽取患者血液并分離出健康的T細(xì)胞后進(jìn)行“武裝”，再回輸?shù)交颊唧w內(nèi)，從而殺死腫瘤細(xì)胞。該技術(shù)十幾年前發(fā)明，通過近幾年改良，已成為一種最新的臨床細(xì)胞免疫療法。在急性白血病、淋巴瘤和骨髓瘤的治療上已經(jīng)顯示出顯著的療效，被認(rèn)為是目前有前景的腫瘤治療模式之一。

    曹江博士表示，CAR-T治療的效果明顯，是治療白血病的新方法，目前世界各國(guó)都在積極開展CAR-T療法，美國(guó)也在積極推動(dòng)該項(xiàng)技術(shù)上市。

    徐醫(yī)附院血液科是蘇北地區(qū)唯一的江蘇省“科教興衛(wèi)工程”血液病重點(diǎn)學(xué)科，首批江蘇省省級(jí)臨床重點(diǎn)?？?，是血液學(xué)博士、碩士授予點(diǎn)，江蘇省醫(yī)學(xué)會(huì)血液病學(xué)分會(huì)候任主委單位，在血液病的免疫治療上積累了豐富的經(jīng)驗(yàn)和技術(shù)，緊跟國(guó)際前沿，目前正在進(jìn)行多種CAR-T臨床治療研究。江蘇省腫瘤生物治療協(xié)同創(chuàng)新中心由徐州醫(yī)科大學(xué)/徐醫(yī)附院牽頭組建，是國(guó)際首家通過腫瘤免疫細(xì)胞 AABB認(rèn)證的機(jī)構(gòu)，一直致力于腫瘤細(xì)胞免疫治療的開發(fā)及產(chǎn)業(yè)化進(jìn)程，是具有國(guó)際水平的腫瘤生物治療技術(shù)研發(fā)、臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用基地和學(xué)術(shù)、人才高地。此次多學(xué)科合作下CAR-T治療的成功將進(jìn)一步推動(dòng)我國(guó)細(xì)胞免疫療法的研究進(jìn)程，該技術(shù)將有望造福更多的血液腫瘤患者。